Болезнь Ниманна-Пика типа C1: интратекальное введение HPβCD замедляет прогрессирование неврологических проявлений заболевания

В этом исследовании фазы 1–2a показан приемлемый профиль безопасности и фармакодинамические характеристики, достаточные для перехода к фазе 2b–3.
В этом исследовании фазы 1–2a показан приемлемый профиль безопасности и фармакодинамические характеристики, достаточные для перехода к фазе 2b–3.